摘要无义突变是人类遗传性疾病的重要病因.翻译通读治疗通过促进阅读框中无义密码子通读而产生全长蛋白质,这为治疗包括血友病在内的多种无义突变引起的遗传性疾病带来了希望.本文将对基因翻译通读治疗药物的作用机制及其在血友病治疗中的作用进行综述.
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主题词
翻译(Translating)血友病A(Hemophilia A)密码子, 无义(Codon, Nonsense)药用制剂(Pharmaceutical Preparations)遗传性疾病, 先天性(Genetic Diseases, Inborn)
分类号
R9
栏目名称
综述
DOI
10.3760/cma.j.issn.1673-419X.2010.04.023
发布时间
2010-08-26
基金项目
山西省归国留学人员科研基金
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