换一批
换一批中国罕见病药物经济学评估适用模型与支付阈值参考标准探讨
Consideration of pharmacoeconomic evaluation model and standard of payment threshold for rare diseases in China
摘要罕见病通常定义为人群中发病率较低的疾病.根据报道,2016年全球发现的罕见病有6084种,涉及到3715个有关的基因.80％罕见病是由遗传引起的,通过显性或隐性遗传或是由于突变而造成基因缺陷.关于罕见病的确定标准各国均不相同,如欧盟定为患病率＜ 1/2000,美国定为患病率＜1/2500.用于预防、治疗、诊断罕见病的药物被称为孤儿药.由于研发难度大、目标人群少、投资风险大、生产成本高等特点,使得罕见病药物价格高昂的问题十分突出.在进行成本-效果评价时,其结果所生成的增量成本-效果比很可能会超过目前大多数国家和地区所采用的成本-效果支付阈值,导致许多国家提高支付阈值参考标准(3～25倍),或直接对罕见病豁免卫生技术评估(HTA)或仅对其基金影响进行评估.本文对国际上通用的罕见病HTA方法进行了系统梳理,并根据罕见病特征对罕见病药物HTA适用模型的建立及多维度价值评估框架进行了讨论.同时,根据国际通用方法对中国孤儿药HTA支付阈值的确定进行了探讨.
更多相关知识
主题词
经济学, 药学(Economics, Pharmaceutical)中国(China)参考标准(Reference Standards)卫生(Health)药用制剂(Pharmaceutical Preparations)
栏目名称
综述
DOI
10.13220/j.cnki.jipr.2019.09.003
发布时间
2020-01-13
基金项目
国家重点研发计划精准医学研究重点专项“罕见病临床队列研究”资助项目
- 浏览284
- 被引18
- 下载96
相似文献
- 中文期刊
- 外文期刊
- 学位论文
- 会议论文
