换一批小干扰RNA递送系统和化学修饰的研究进展
Research progress of small interfering RNA delivery system and chemical modification
摘要2018年美国FDA批准首个小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)药物patisiran,标志着RNA干扰疗法进入一个新时代.siRNA凭借独特的成药优势,近些年发展迅速.目前已有5款siRNA药物获FDA批准上市.然而,其在治疗应用中的靶向性和疗效方面仍存诸多问题.为开发出具有更多潜在价值的新产品,有必要深入探讨siRNA药物研发现状.该文综述siRNA在成药方面的优势与阻碍,重点讨论siRNA药物的化学修饰策略和递送系统的研究进展.以期为后续研究提供参考.
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