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β-地中海贫血改善贫血药物的临床试验方案设计探讨

Discussion on Clinical Trial Protocol Design of Drugs Relieving Anemia of β-thalassemia

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摘要地中海贫血(地贫)是我国南方发病率最高、危害最大的单基因遗传病,为一种珠蛋白缺陷所致的溶血性贫血病.尽管β-地贫的药物临床试验在逐年增加,其改善贫血的主要治疗方法仍然是输血.本文立足于循证医学临床试验方案设计原则,结合近年来国内外发表的有关β-地贫改善贫血药物的临床试验,并根据实施及管理临床试验项目的体会,探讨临床试验相关环节设计的要点和思考,为β-地贫用于改善贫血药物的临床试验方案设计提供方法学参考,促进相关临床试验质量的提升.

作者张雅清 ^[1] 林春燕 ^[1] 梁园 ^[2] 叶宇华 ^[3] 张新华 ^[4] 陆奇志 ^[1] 学术成果认领

作者单位广西壮族自治区江滨医院药物/医疗器械临床试验机构办公室,广西南宁 530031 ^[1] 中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院药物临床试验机构办公室,广西南宁 530021 ^[2] 南方医科大学基础医学院医学遗传学教研室,广东广州 510515 ^[3] 中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院血液科,广西南宁 530021 ^[4]

关键词 β-地中海贫血临床试验方案设计疗效评价受试者保护 β-thalassemia Clinical trial Protocol design Response evaluation Protection of human subjects

分类号 R969.4（药理学）

栏目名称

药物与临床

DOI 10.3969/j.issn.1006-3765.2025.01.012

发布时间 2025-03-28（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

基金项目

国家自然科学基金（U20A20353）