摘要合成生物技术的持续发展促进了益生菌的改造,进而推动了活体生物药(live biotherapeutic products,LBP)在疾病治疗领域的研究.近年来,LBP在多种疾病治疗剂的开发上有所应用.目前,选择合适的底盘细胞并进行工程化改造,以及为特定疾病设计专门的功能基因模块,已成为活体生物药开发的一般流程.尽管临床实验中针对代谢性疾病的LBP治疗结果尚未完全达到预期,但相关疗法正逐步向临床治疗迈进.本文全面综述了活体生物药在代谢性疾病治疗领域的最新进展,详细阐述了苯丙酮尿症、高尿酸血症和肠源性高草酸尿症等疾病的治疗剂开发,并讨论了基于合成生物技术的LBP开发策略.最后,总结了活体生物药当前面临的问题,包括安全性、疗效和个体化差异等,对拓展活体生物药概念、开发个性化活体生物药等提出了展望,以期推动活体生物药从理论探索到临床实践的转化.
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