摘要遗传性血管性水肿(hereditary angioedema,HAE)是一种罕见的、以反复发作、不可预测的水肿为主要表现的常染色体显性遗传病,目前尚无有效的根治手段,严重影响患者的生活质量.基因治疗从基因层面干预疾病,为HAE的治疗带来了新思路.本文概述了当前基因治疗在HAE领域的研究进展,包含基因编辑、转基因治疗、RNA治疗等内容,旨在引起该领域研究者的关注,为临床医生提供参考和借鉴.
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摘要遗传性血管性水肿(hereditary angioedema,HAE)是一种罕见的、以反复发作、不可预测的水肿为主要表现的常染色体显性遗传病,目前尚无有效的根治手段,严重影响患者的生活质量.基因治疗从基因层面干预疾病,为HAE的治疗带来了新思路.本文概述了当前基因治疗在HAE领域的研究进展,包含基因编辑、转基因治疗、RNA治疗等内容,旨在引起该领域研究者的关注,为临床医生提供参考和借鉴.
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