换一批摘要罕见病的低患病率、高异质性及自然史认知不足,使罕见病研究常面临可行性困境.真实世界研究凭借对常规数据的深度挖掘,已成为罕见病临床证据生成的核心范式,正逐步被监管机构采纳用于药物研发与监管决策.本文系统论述罕见病真实世界研究的数据源、创新设计方法及监管应用进展,展望人工智能与数据标准化的发展方向,为罕见病临床流行病学研究者提供方法学参考.
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关键词
罕见病真实世界研究观察性研究设计试验性研究设计rare diseasesreal-world researchobservational study designexperimental study design
分类号
R181（流行病学与防疫）
栏目名称
DOI
10.3969/j.issn.1004-437X.2026.01.001
发布时间
2026-02-04（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
基金项目
河南省重点研发专项（251111313000）
河南省医学科技攻关联合共建项目（LHGJ20220264）
河南省医学科学院省属科研基本科研业务费项目（JBKY202204）
河南省重点研发与推广专项（252400411267）
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