换一批维莫非尼有效治疗BRAF-V600E突变所致的难治性颅咽管瘤
Beneficial effects of vemurafenib on craniopharyngioma carrying BRAF-V600E mutation
摘要目的 评价BRAF抑制剂维莫非尼(vemurafenib)治疗难治性颅咽管瘤(CP)的疗效和不良反应,增加临床用药经验.方法 分析 2 例难治性CP的治疗过程并随访3～5 年,评价药物疗效和不良反应.结合文献,提出CP治疗的新流程.结果 1)2 例成年乳头型CP患者,多次手术和放射治疗难以控制肿瘤,临床处理困难.2)基因检测显示肿瘤存在BRAF-V600E突变.患者接受维莫非尼治疗 6.5～7.5 个月,肿瘤体积缩小 95%～99%.停药后随访3～5 年,残留病灶稳定.3)主要不良反应为皮疹,呈剂量依赖性.4)文献报道 33/34 例患者治疗效果良好,肿瘤体积缩小 50%～100%.结论 BRAF抑制剂维莫非尼能有效治疗BRAF-V600E突变导致的难治性CP,不良反应可耐受.药物治疗或许会改变CP将来的诊治流程.
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关键词
乳头型颅咽管瘤BRAF-V600E突变BRAF抑制剂MEK抑制剂papillary craniopharyngiomaBRAF-V600E mutationBRAF inhibitorsMEK inhibitors
分类号
R739.41（神经系肿瘤）
栏目名称
DOI
10.16352/j.issn.1001-6325.2024.06.0866
发布时间
2024-06-07（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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