摘要目的 观察霉酚酸酯(mycophenolate mofetil,MMF)与环孢素A(cyclosporine A,CsA)分别联合泼尼松治疗原发性难治性肾病综合征的效果及安全性.方法 回顾性分析德阳市人民医院给予MMF联合泼尼松治疗(MMF组,42例)及CsA联合泼尼松治疗(CsA组,46例)的原发性难治性肾病综合征患儿临床资料,2组均在治疗3个月时评估临床疗效,治疗无效患儿予以停药.记录2组治疗3个月时临床疗效、治疗12个月时治疗有效患儿复发率及治疗期间不良反应发生情况,并比较2组治疗有效患儿治疗前及治疗3、6、12个月时尿液肾损伤分子1(kidney injury molecule 1,KIM-1)、中性粒细胞明胶酶相关脂质运载蛋白(neutrophil gelatinase-associated lipocalin,NGAL)及外周血T淋巴细胞亚群(CD4+、CD8+、CD4+/CD8+)差异.结果 治疗3个月,CsA组临床疗效均优于MMF组(P<0.05);治疗12个月时,CsA组治疗有效患儿复发率明显低于MMF组(P<0.05).2组呼吸道感染、消化道反应、急性肾损伤、高血压发生率比较,差异无统计学意义(P>0.05);但MMF组毛发及齿龈增生发生率低于CsA组(P<0.05).2组治疗有效患儿治疗前后尿液KIM-1、NGAL变化情况均为治疗前>治疗12个月>治疗6个月>治疗3个月(P<0.05);2组治疗12个月时,尿液KIM-1、NGAL比较,差异无统计学意义(P>0.05);但治疗3个月、6个月时,MMF组尿液KIM-1、NGAL均高于CsA组(P<0.05).2组治疗有效患儿治疗前后组间及组内外周血CD8+比较,差异均无统计学意义(P>0.05);2组治疗3、6、12个月时,外周血CD4+、CD4+/CD8+均较治疗前降低(P<0.05),但治疗后各时间点比较,差异均无统计学意义(P>0.05);治疗3、6、12个月时,MMF组外周血CD4+、CD4+/CD8+均高于CsA组(P<0.05).结论 MMF、CsA联合泼尼松治疗原发性难治性肾病综合征均具有良好疗效及安全性,CsA临床疗效优于MMF,但引起毛发及齿龈增生较多,治疗过程中需监测血药浓度,避免急性肾损伤发生.