摘要目的 探讨托吡酯联合奥卡西平对癫痫患儿的疗效及机制.方法 通过pharm GKB数据库分析托吡酯和奥卡西平的靶向基因;通过GeneCards数据库筛选患儿癫痫的靶基因;采用Cytoscape 3.9.1软件构建药物-疾病-靶基因网络图.选取首次就诊的癫痫患儿83例,根据使用药物的不同分为托吡酯组和联合用药组.采用ELISA法观察两组患者血清哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)、表皮生长因子受体(EGFR)、氮酶调节因子3样蛋白(NPRL3)的水平,记录患儿的EEG及疗效.结果 托吡酯联合奥卡西平治疗患儿癫痫的靶向基因有mTOR、EGFR和NPRL3.联合用药组与托吡酯组癫痫发作率差异无统计学意义(x2=3.239,P=0.072).联合用药组疗效显著优于托吡酯组(x2=5.817,P=0.049).联合用药组的尖波波率(SWR)≤2的比率显著高于托吡酯组(P=0.018).联合用药组及托吡酯组的尖波定位差异有统计学意义(P=0.002),尖波发生区域差异无统计学意义(P＞0.05).与托吡酯组比较,联合用药组治疗1个月、3个月、6个月的尖波数量显著减少,治疗1个月、3个月、5个月、6个月的尖波清除速率显著升高(P＜0.05～0.01).联合用药组及托吡酯组治疗前mTOR、EGFR和NPRL3水平差异无统计学意义(均P＞0.05).与托吡酯组比较,联合用药组治疗后mTOR、EGFR水平显著降低(P=0.028,P=0.006),NPRL3水平显著升高(P=0.007).生存分析结果显示,中位癫痫持续时间为6(5,6)个月,癫痫发作率为55.42％.与mTOR≤9.93(16.7％)相比,mTOR＞9.93(93.1％)发生癫痫的比率显著升高(x2=11.430,P＜0.001).结论 托吡酯联合奥卡西平可减少尖波峰值和波率,进而改善癫痫发作,机制可能与mTOR、NPRL3、EGF的水平有关.