摘要目的:靶向药物BCL-2抑制剂维奈克拉(venetoclax,VEN)的出现革新了急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)的治疗格局,尤其是对于老年或不适合强化疗的患者,其与去甲基化药物(hypomethyl-ating agents,HMAs)的联合方案在临床中得以广泛应用.我们对本中心近4年余VEN联合方案一线治疗在新诊断AML患者的真实世界应用情况进行回顾性研究,以期为临床实践提供参考.方法:回顾性收集和分析2019年8月至2024年2月首次接受VEN联合方案一线治疗的110例新诊断AML患者的临床资料,后续治疗策略由临床医生根据患者综合情况进行动态调整.结果:中位随访时间14.8(0.2～37.1)个月,中位VEN一线联合方案疗程数1(1～8)个,中位总抗AML治疗(非临床试验)疗程数3(1～10)个.应用人群:VEN一线联合方案已广泛应用于患者相关特征和AML疾病相关特征各异的新诊断AML患者,应用人群多伴有基础合并症(74.5％),且绝大多数在启动VEN联合治疗前存在≥3级血常规异常(98.2％).应用方案:诱导治疗以VEN+阿扎胞苷(azacitidine,AZA)为主(78.2％),29.1％的患者在仅接受诱导治疗后即失访或死亡,诱导治疗后继续治疗的患者中44.9％进行治疗策略调整,仅23.6％的患者持续接受≥4个疗程VEN+HMAs±FLT3抑制剂治疗.治疗反应:VEN 一线联合方案诱导治疗的复合完全缓解率(composite complete response,cCR)为80.2％,微小残留病(minimal residual disease,MRD)转阴率为69.2％;总队列中达到cCR或MRD转阴患者的中位总生存期(overall survival,OS)和中位无事件生存期(event-free survival,EFS)均显著优于未达到者[达到cCR组vs未达到 cCR 组中位 OS:37.1 vs 3.5 个月(P＜0.001),中位 EFS:14.8 vs 0.9 个月(P＜0.001);达到 MRD-组与未达到MRD-组中位OS:37.1 vs 3.5个月(P＜0.001),中位EFS:14.8 vs 1.3个月(P＜0.001)];总队列复发率为30.8％.安全性:总体耐受性较好,VEN+HMAs持续治疗的血液学毒性以第1个疗程为著,第2～4个疗程VEN+AZA组的3～4级血液学毒性和感染发生率总体低于VEN+地西他滨组,且VEN+AZA组随疗程增加呈下降趋势.结论:VEN联合方案一线治疗新诊断AML患者能够较快获得高治疗反应率,不良反应总体可耐受,且以第1个疗程为著.真实世界中VEN一线联合方案诱导后进行治疗策略调整情况常见,获得缓解或MRD转阴的患者生存获益显著.仍有相当比例的患者未能从VEN 一线联合方案中获益或复发,亟待寻求优化解决方案.