摘要danicopan是口服补体因子D抑制剂,作为补体成分5(C5)抑制剂的附加治疗,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者的血管外溶血(EVH),2024年1月18日在日本获得首次批准,2024年2月被欧洲药品管理局(EMA)获批上市.本文对danicopan的基本信息、药理作用、药动学、临床疗效、安全性、用法用量、药物最新进展等方面进行综述,旨在为临床应用提供参考.
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