换一批摘要脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种以四肢近端和躯干肌肉进行性无力为特征的致死致残性遗传神经肌肉疾病,常合并呼吸、消化及骨骼等多系统损害.本文通过文献回顾,详细介绍现已上市SMA疾病修正治疗(DMT)药物诺西那生、onasemnogene abeparvovec、利司扑兰的临床试验及真实世界研究结果,概述正处于研发阶段的DMT药物,并进一步探讨药物联合或转换使用策略,以期为DMT时代SMA的药物治疗提供依据.
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关键词
脊髓性肌萎缩症疾病修正治疗临床试验真实世界研究儿童spinal muscular atrophydisease modifying therapyclinical trialsreal-world studychildren
栏目名称
DOI
10.3969/j.issn.1672-3384.2025.09.002
发布时间
2025-10-17（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
基金项目
国家自然科学基金（82271735）
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