换一批CRISPR/Cas9基因编辑技术在基因遗传性眼病中的应用进展
Research progress of CRISPR/Cas9 in genetically inherited eye diseases
摘要目前,研究人员已发现多种遗传性眼病的突变基因,但相应的治疗手段仍然匮乏.成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)及CRISPR相关蛋白(Cas)的出现为这些疾病的治愈提供了可能,该系统能够精确靶向并修改特定基因序列,通过修复突变基因、敲除或替换致病基因来实现治疗效果.在眼科领域,CRISPR/Cas9已应用于角膜营养不良、先天性白内障、青光眼、视网膜色素变性等诸多遗传性眼病中.同时,研究人员利用CRISPR/Cas9构建眼部疾病模型的研究也取得了许多进展.因此,该技术有望在基因遗传性眼病的临床应用中提供巨大帮助,但仍面临递送效率、脱靶效应等挑战.文章对CRISPR/Cas9的作用机制、在遗传性眼病和构建疾病模型中的应用及现有挑战进行综述,以期为治疗眼科疾病提供新思路.
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关键词
成簇规律间隔短回文重复序列/CRISPR相关蛋白9(CRISPR/Cas9)基因编辑基因治疗遗传性眼病clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR associated proteins(CRISPR/Cas9)gene editinggene therapyinherited eye diseases
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DOI
10.3980/j.issn.1672-5123.2025.6.07
发布时间
2025-06-16（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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