摘要目的 探讨限制平均生存时间(restricted mean survival time,RMST)的原理及其在脑血管病研究中的应用.方法 RMST是一种稳健的生存分析方法,在满足比例风险(proportional hazards,PH)假设时可作为Cox比例风险模型的有益补充,在不满足PH假设时可作为替代方法.根据PH假设检验结果,本研究对主要结局分别采用Cox比例风险模型和RMST方法进行分析.以氯吡格雷用于急性非致残性脑血管事件高危人群的疗效研究-Ⅱ(Clopidogrel with Aspirin in High-Risk Patients with Acute Nondisabling Cerebrovascular Events Ⅱ,CHANCE-2)为例,计算替格瑞洛-阿司匹林组相比于氯吡格雷-阿司匹林组 1 年卒中复发的RMST差值;同时在中国国家卒中登记研究-Ⅲ(China National Stroke Registry-Ⅲ,CNSR-Ⅲ)中,探讨降压治疗对脑血管病合并高血压患者 5 年生存时间的影响.结果 在CHANCE-2 研究中,PH假设成立,相比于氯吡格雷-阿司匹林组,Cox回归提示替格瑞洛-阿司匹林组 1 年卒中复发风险下降约 20%(HR=0.805,95%CI:0.682～0.949),RMST分析进一步显示,替格瑞洛-阿司匹林组在 1 年随访期内平均无卒中复发时间可延长约 6.646 d(341.316 d vs 334.755 d,P<0.05).在CNSR-Ⅲ研究中,PH假设不成立,多变量调整的RMST分析表明降压治疗可在 5 年随访期内为脑血管病合并高血压患者平均延长 17.455 d生存时间,倾向性评分匹配后观察到类似结果(ΔRMST=22.883 d,P=0.011).结论 RMST不仅能在比例风险假设不满足时提供稳健的效应估计,还能以直观的时间尺度呈现临床获益,在脑血管病临床研究中具有重要的应用价值.