摘要目的 观察罗普司亭治疗成人慢性原发性免疫性血小板减少症(ITP)的临床疗效及对免疫功能的影响.方法 选择对一线标准治疗(糖皮质激素及免疫球蛋白)应答不佳的成人慢性原发性ITP患者30例,予以罗普司亭皮下注射治疗,起始剂量为1 μg/kg、每周1次,根据血小板计数动态调整剂量,疗程共4周.治疗4周后,评价治疗效果及安全性.分别于治疗前后采集患者外周血,采用流式细胞仪检测外周血淋巴细胞亚群,包括T淋巴细胞、B淋巴细胞及自然杀伤(NK)细胞的绝对计数并计算百分比;采用蛋白分析仪检测血清免疫球蛋白IgG、IgM、IgA及补体C3、C4;采用ELISA法检测炎症细胞因子,包括白细胞介素2(IL-2)、IL-4、IL-6、IL-10、肿瘤坏死因子α(TNF-α)、γ干扰素(IFN-γ)、IL-17A、IL-1β、IL-5、IFN-α、IL-8及转化生长因子β(TGF-β).结果 患者治疗后血小板计数显著升高(P＜0.01),治疗有效率100％.患者治疗前后肝肾功能指标、血脂指标差异均无统计学意义(P均＞0.05),治疗后D-二聚体水平较治疗前有所升高(P＜0.01),但研究期间未观察到血栓事件发生.与治疗前相比,患者治疗后总T淋巴细胞百分比下降,辅助性T淋巴细胞(Th)百分比和绝对计数、抑制/杀伤性T淋巴细胞百分比、NK细胞百分比和绝对计数增高(P均＜0.01).与治疗前相比,患者治疗后血清TGF-β水平升高,血清IgG、IL-17A、IL-5、IFN-α及IL-8水平下降(P均＜0.05).结论 罗普司亭治疗成人慢性原发性ITP能够发挥强效促血小板生成作用,疗效确切,同时可调节患者免疫功能,其机制可能与上调TGF-β表达、抑制Th17/Th2极化、重塑淋巴细胞亚群及调节体液免疫应答有关.