摘要小干扰RNA(siRNA)是基于RNA干扰(RNAi)技术通过沉默疾病相关基因的表达最终达到治疗效果的一种新型治疗手段,具有治疗效率高、特异性强等特点.自2018 年首款siRNA药物上市以来,已成为最受关注的小RNA药物之一,被视为制药领域一次新技术革命.目前siRNA药物的研发正处于快速发展期,吸引众多制药企业纷纷加入赛道.本文简要概述siRNA药物的作用机制、优势及面临的挑战、关键技术突破、在研情况及趋势等,希望为制药企业相关研发人员或项目管理人员提供参考.
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