摘要脑胶质瘤是成人最常见的原发性脑恶性肿瘤,通过现有治疗手段难以治愈.异柠檬酸脱氢酶(IDH)突变型脑胶质瘤在分子水平方面表现出异质性,突变的IDH基因产物D-2-羟基戊二酸(D-2-HG)促使DNA超甲基化和免疫干扰,进而促进肿瘤生长.近年来,IDH抑制剂如Ivosidenib和Vorasidenib在临床前模型和早期临床试验中展现出能够降低D-2-HG水平并诱导细胞分化的效果.Ⅲ期INDIGO试验显示,Vorasidenib能够显著延长非增强2级IDH突变脑胶质瘤患者无进展生存期,并于2024年获得FDA批准.现详细介绍IDH抑制剂在脑胶质瘤治疗中的进展,其作为一种耐受性良好的治疗方案,对特定患者群体有益,未来结合新药物和联合疗法的研究可能进一步拓展其治疗潜力.
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