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基于纵向和生存时间结局的联合模型方法及应用

Methodology and Application of Joint Models Based on Longitudinal Endpoints and Time to Events

摘要目的:随着医学研究中指标维度、数量和数据类型的日渐增多,科学地联合纵向评价指标和事件发生时间资料,准确评估结局事件发生率偏低时的试验效果,对客观正确地评价整体治疗方案的效果有重要意义.方法:首先讨论基于纵向评价指标和生存时间资料的传统联合模型的适用范围、优点与局限性,然后放宽传统联合模型假设,改进模型应用于事件发生率过低的情况,最后对缺血性中风早期治疗数据进行分析.结果:中医组治疗早期缺血性中风的效果明显优于西医组;NIHSS量表得分与中风治愈率和治疗时间有显著关系:患者入组时NIHSS得分越高,治愈率越低;治疗过程中NIHSS分数降低越明显,治愈率越高,所需治疗时间越短.结论:联合模型可用于多类型结局指标的联合评价,用于临床试验中疗效和安全性的综合分析,同时缺血性中风早期治疗中NIHSS得分可辅助预测治疗效果.

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