摘要目的 评价芪仙通络方治疗脑梗死后瘫痪肾虚血瘀证的有效性和安全性,从中药微小RNA(miRNA)跨界调控角度初步探讨芪仙通络方改善受损运动功能的分子机理.方法 采用实效性随机对照试验,选取我院102例脑梗死后瘫痪恢复期肾虚血瘀证患者,通过完全随机法随机分为试验组和对照组,两组各51例.对照组予以西医标准治疗方案治疗,试验组在对照组基础上加芪仙通络方治疗,每日1剂,水煎,早、晚饭后温服,疗程为2个月.以残疾率作为主要疗效指标,不良反应发生率作为安全性指标.分别提取患者血清及芪仙通络方水煎剂miRNA,进行高通量测序,将二者序列进行比对,筛选出跨界转移中药miRNA,最后预测其靶基因,并进行GO功能及KEGG通路富集分析.结果 共有67例完成临床试验,其中试验组36例,对照组31例;试验组残疾率13.9%低于对照组残疾率35.5%(P<0.05);试验组不良反应发生率7.69%与对照组6.06%相当(P>0.05);共筛选获得9530个芪仙通络方水煎剂miRNA序列,其中150个可能发生跨界转移,涉及miR-15、miR-17等家族;对跨界转移排名前10的中药miRNA进行靶基因预测,得到345个交集靶基因,GO功能富集分析排名前25的功能涉及生物过程16个、细胞组分7个、分子功能2个,KEGG通路富集分析主要为转化生长因子-β信号通路、神经营养因子信号通路等,这些通路与脑缺血后胶质瘢痕形成、突触可塑性等神经修复与功能恢复过程密切相关.结论 芪仙通络方可显著提高脑梗死后瘫痪恢复期肾虚血瘀证患者的功能独立水平,为脑梗死后瘫痪患者提供了一种安全有效的治疗药物;芪仙通络方水煎剂中存在大量miRNA,其中部分中药miRNA可能跨界转移进入到人体血液循环,并通过多靶点、多环节、多通路的基因网络调控方式促进脑梗死患者肢体运动功能恢复.本研究为后续的临床及基础研究提供了新思路.