换一批摘要单臂设计的基本定义和局限性被详细阐述,并从其适用条件、观察组设置、外部对照设置、偏倚控制及样本量估算等方面系统总结了单臂研究的设计和原则.中医儿科临床随机对照试验(RCT)研究中面临设置盲法和随机化困难、伦理问题多、成本和周期长的挑战,而单臂设计应用于中医儿科临床研究具有易行性、开放性以及减少伦理问题的优势,但其结果的偏倚和不确定性仍需谨慎对待,故在设计与实施过程中应预先订合理、可行的措施,包括单臂研究的设计与实施要点,单臂研究的实施需要充分的前提条件,需设置外部对照,选择合适的平行对照、历史对照、目标值对照等,以及通过治理外部数据、合理利用统计分析方法等减少单臂研究的局限和偏倚.以司美替尼治疗1型神经纤维瘤和无法手术的丛状神经纤维瘤的有效性和安全性的单臂药物临床试验为例,分析单臂设计在儿科研究中的应用,以期为国内儿科中医药领域的临床研究提供经验和思路.
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关键词
单臂设计外部对照偏倚控制中医儿科临床研究伦理随机对照试验临床应用Single-arm designExternal controlsControl for biasPediatrics of traditional Chinese medicineClinical researchEthicsRandomized controlled trialClinical application
分类号
R272
栏目名称
DOI
10.3969/j.issn.1673-7202.2025.10.022
发布时间
2025-08-08（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
基金项目
国家自然科学基金（82374298）；
北京中医药大学学科后备带头人支持计划（90010960920033）
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