摘要目的:探讨脑清喷鼻微乳对急性缺血性卒中(AIS)自噬-血脑屏障(BBB)轴的调控作用.方法:采用随机双盲对照试验.纳入96例AIS患者分层区组随机化的方法分为3组,高剂量组(每次3喷,3次/d)、低剂量组(每次2喷,2次/d)及空白微乳组(每次3喷,3次/d),连续治疗10 d.分别于治疗前后评估中医证候积分、美国国立卫生研究院卒中量表(NIHSS)评分,采用酶联免疫吸附试验(ELISA)法检测血清自噬蛋白beclin-1、p62及BBB相关蛋白水通道蛋白4(AQP4)、基质金属蛋白酶9(MMP9)、闭合蛋白(occludin),综合评价疗效并探讨其机制.结果:1)与治疗前比较,3组中医证候积分、NIHSS 评分降低(P＜0.05),p62 与 occludin 升高,MMP9 降低(P＜0.05);高、低剂量组 beclin-1、AQP4 降低(P＜0.05,P＜0.001),空白微乳组差异无统计学意义(P＞0.05).2)组间比较显示,治疗前各指标差异无统计学意义(P＞0.05);治疗后,组间差异有统计学意义,高、低剂量组中医证候积分、NIHSS评分较空白对照组改善(P＜0.05),beclin-1、MMP9、aqp4降低(P＜0.001),p62、occludin升高(P＜0.001).3)相关性分析表明,全组(高剂量组+低剂量组+空白微乳组)、药物组(高剂量组+低剂量组)自噬与BBB指标中度相关(|r|≈0.5,P＜0.001),高剂量组强相关(|r|≈0.8,P＜0.001),相关性强度组间差异有统计学意义(P＜0.05).结论:脑清喷鼻微乳可能通过调控自噬-BBB轴,抑制过度自噬、改善血脑屏障完整性,从而减轻AIS神经功能缺损,且该作用具有剂量依赖性.