换一批摘要基因治疗是指通过在基因水平上操纵或修饰细胞内基因的表达来治疗疾病的一种生物医学手段.近年来,基因治疗技术逐渐成熟,产业化加速,不断有重磅产品获批,已成为生物医药领域继小分子、大分子之后的一条新热门赛道.本文从基础研究、临床研究和产品获批等方面对2023年基因治疗的态势进行了分析,结果发现治疗及递送新技术的不断涌现及疾病生物学研究的深入,推动基因治疗发展进入快车道,适应证范围不断拓展,临床潜力不断获得验证,产品加速上市.2023年,基因替代治疗、基因编辑治疗和RNA治疗等基因疗法先后迎来多款突破性新产品上市,递送技术的开发和优化取得重要进展,同时基因治疗领域潜在的安全风险和有效性仍需进一步的长期跟踪研究;基因治疗的可及性也有待多渠道来进一步提高.最后,本文也对基因治疗领域的未来发展进行了展望.
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DOI
10.13376/j.cbls/2024014
发布时间
2024-04-02（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
基金项目
中国科学院文献情报能力建设专项（E3290422）；
中国科学院科技智库研究员项目（2023-ZY01-B-032）
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