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碱基编辑系统研究最新进展及应用

Recent advances and applications of base editing systems

摘要CRISPR系统能够在基因组DNA中完成精准编辑,但依赖于细胞内的同源重组(Homology directed recombination,HDR)修复途径,且效率极低.基于CRISPR/Cas9系统开发的碱基编辑技术(Base editing)通过将失去切割活性的核酸酶与不同碱基脱氨基酶融合,构建了两套碱基编辑系统(Base editors,BE):胞嘧啶碱基编辑器(Cytosine base editor,CBE)和腺嘌呤碱基编辑器(Adenine base editor,ABE).这两类编辑器分别能够在不产生DNA双链断裂的前提下在基因靶位点完成C>T(G>A)或A>G(T>C)的替换,最终实现精准的碱基编辑.目前碱基编辑技术已经广泛应用于基因治疗、动物模型构建、精准动物育种和基因功能分析等领域,为基础和应用研究提供了强大的技术工具.文中概括了碱基编辑技术的研发过程、技术优势、应用现状、存在问题及改进策略,以期为相关领域的科研人员了解和使用碱基编辑系统提供参考.

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栏目名称 综述
DOI 10.13345/j.cjb.200480
发布时间 2021-08-31
基金项目
转基因生物新品种培育重大专项
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生物工程学报

生物工程学报

2021年37卷7期

2307-2321页

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