换一批摘要囊性纤维化(cystic fibrosis,CF)是由囊性纤维化跨膜调节因子(cystic fibrosis transmembrane regulator,CFTR)突变引起的常染色体隐性遗传病,其引起的肺部疾病也是致死的主要病因.自1938年发现该疾病以来,CF的治疗仅限于对症治疗,2012年CFTR调节剂的出现,明显改善了患者的健康状况与生活质量,但由于存在多种CF致病相关的突变,突变特异性靶向药物并不适用于所有遗传变异,也无法纠正疾病多系统的症状.相比之下,基因疗法不受患者基因型限制,适用于所有患者并可以彻底治愈CF,但该疗法至今仍未取得期望疗效.综述简要介绍了CF的发展历史,讨论了CF基因治疗的研究进展以及存在的问题,以期能够推动CF基因治疗的发展并为治疗其他复杂疾病提供借鉴.
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DOI
10.19586/j.2095-2341.2024.0083
发布时间
2024-10-29（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
基金项目
国家自然科学基金（81670004）
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