换一批基因组编辑技术在靶向费城染色体阴性骨髓增殖性肿瘤研究中的应用进展
Application progress of genome editing technology in research of Philadelphia chromosome-negative myeloproliferative neoplasms
摘要费城染色体阴性骨髓增殖性肿瘤(MPN)是一组造血干细胞克隆性疾病,其特征是髓系细胞过度增殖,包括真性红细胞增多症、原发性血小板增多症和原发性骨髓纤维化.随着基因组学研究的深入,MPN的分子机制逐渐被揭示,Janus激酶2(JAK2)、钙网蛋白(CALR)和骨髓增生性白血病病毒(MPL)等驱动基因突变的发现为疾病诊断和治疗提供了新靶点.近年来,以成簇的规则间隔的短回文重复序列相关9(CRISPR/Cas9)为代表的基因组编辑技术快速发展,为MPN的靶向研究开辟了新途径.本文系统综述了基因组编辑技术在MPN研究中的应用进展,包括疾病模型的构建、致病机制的解析、基于基因编辑的耐药和协同治疗策略以及基因组编辑当前的临床应用研究,重点探讨了基因组编辑技术在靶向MPN驱动突变、调控异常信号通路以及克隆进展等方面的最新研究成果.
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关键词
费城染色体阴性骨髓增殖性肿瘤基因组编辑成簇的规则间隔的短回文重复序列相关9模型构建发病机制临床应用Philadelphia chromosome-negative myeloproliferative neoplasmGenome editingCRISPR/Cas9Model constructionPathogenesisClinical application
栏目名称
DOI
10.3969/j.issn.1000-7377.2025.09.025
发布时间
2025-09-22（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
基金项目
黑龙江省中医药科研项目（ZHY2024-078）
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