雷帕霉素治疗心脏横纹瘤的效果及患儿远期生存观察
Observation of Efficacy of Rapamycin in Treatment of Cardiac Rhabdomoma and Long-term Survival
摘要目的 探究雷帕霉素治疗心脏横纹瘤的临床效果以及患儿远期生存情况.方法 选择100例心脏横纹瘤患儿为研究对象,按照患儿治疗方式的差异将其分为实验组与对照组,每组50例患儿.对照组接受依维莫司治疗,实验组患儿接受雷帕霉素治疗,初始剂量为1 mg/(m2·d),维持血药浓度为5~10μg/L,记录接受治疗后2组患儿心脏横纹肌瘤的大小及数量变化,分析雷帕霉素治疗心脏横纹肌瘤的临床疗效及安全性,并就患儿远期生存效果进行比较.结果 实验组患儿治疗后瘤体完全消失率50.00%,缩小50%~100%者32.00%,缩小0%~50%者12.00%,无变化者6.00%;对照组患儿治疗后瘤体完全消失率20.00%,缩小50%~100%者20.00%,缩小0% ~50%者36.00%,无变化者20.00%.实验组完全消失率明显高于对照组(P<0.05).将实验组患儿按照年龄段区分并实施组间比较显示,0~1岁儿童瘤体完全消失率明显高于3岁以上儿童(70.00%vs 21.43%)(P<0.05).2组患儿治疗前肿瘤最大径组间比较差异不具有统计学意义(P>0.05),治疗后,实验组肿瘤最大直径显著小于对照组(P<0.05),肿瘤消失所用时间也显著短于对照组(P<0.05).随访2年2组患儿生存率差异不大(P>0.05).治疗期间2组患儿不良反应发生率比较差异不大(P>0.05).结论 雷帕霉素治疗心脏横纹肌瘤具有较好的效果,瘤体消失或缩小率较高,远期生存率以及治疗安全性值得肯定,0~1岁是儿童最佳治疗时间.
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