换一批
换一批摘要肝豆状核变性(HLD)是由于ATP7B基因突变导致细胞内铜转运功能障碍,从而引起铜过度蓄积在各器官而导致的疾病.早期诊断和治疗可以改善HLD患者的预后,减少残疾和早期死亡.目前,治疗方法主要包括低铜饮食、药物治疗和肝移植.但低铜饮食并不能显著减少肠道上皮细胞铜吸收量且过度限制会造成正常组织细胞营养吸收障碍.现有的药物治疗方案经常面临患者依从性差、神经系统症状恶化等问题.肝移植的开展常因供体器官的短缺和终身免疫抑制治疗的需求而受限,而新疗法,如新型药物制剂、细胞治疗、基因治疗给HLD患者带来了新希望.
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关键词
肝豆状核变性低铜饮食药物治疗肝移植基因治疗Hepatolenticular degenerationLow copper dietMedicationLiver transplantationGene therapy
栏目名称
综述
DOI
10.3969/j.issn.1672-5069.2024.03.040
发布时间
2024-05-28
基金项目
国家重点研发计划
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