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单基因遗传性皮肤病基因治疗研究进展

Advances in gene therapy for monogenic skin disorders

摘要遗传性皮肤病是由基因突变引起的皮肤疾病,传统治疗方法难以根治.基因治疗通过替换、校正或调控致病基因,为单基因遗传性皮肤病的治疗提供了新的方法.然而,基因治疗在临床应用中仍面临治疗效率、基因递送、免疫反应、脱靶效应和成本高昂等问题.未来的研究需要在技术创新、临床验证和跨学科合作等方面不断努力,以推动单基因遗传性皮肤病基因治疗的进一步发展.

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DOI 10.11786/sypfbxzz.1674-1293.20250308
发布时间 2025-07-18(万方平台首次上网日期,不代表论文的发表时间)
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