适应性平台试验在新型冠状病毒感染大流行中的应用:以RECOVERY为例的方法学反思与未来展望
Application of adaptive platform trials in the COVID-19 pandemic:Methodological reflections and future perspectives using RECOVERY as an example
摘要新型冠状病毒感染(COVID-19)大流行早期,住院患者药物治疗长期处于候选药物众多而高质量证据不足的状态.Randomised Evaluation of COVID-19 Therapy(RECOVERY)试验以适应性、多臂、平台化设计,在较短时间内系统评估多种候选治疗,不仅确立了地塞米松、托珠单抗和巴瑞替尼等药物在特定住院患者中的临床价值,也以高质量随机证据否定了羟氯喹、阿奇霉素、洛匹那韦/利托那韦等多种无效干预.该文以RECOVERY为主线,在梳理其关键结果的基础上,重点讨论其如何推动住院COVID-19治疗从"广谱尝试"转向"基于疾病阶段、炎症表型、宿主免疫状态及给药时机的分层决策",并进一步总结其在突发传染病研究中的方法学遗产、临床遗产和循证医学警示.该文认为,RECOVERY的真正价值不仅在于发现若干有效药物,更在于证明突发传染病情境下可以通过嵌入式平台试验快速生成可改变实践的高质量证据,并据此形成动态修正的治疗策略.
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