换一批无丙二醇型美法仑预处理自体造血干细胞移植治疗系统性轻链型淀粉样变性的疗效与安全性
Pretreated autologous hematopoietic stem cell transplantation without propylene glycol melphalan for the treatment of systemic light chain amyloidosis
摘要目的:探讨无丙二醇型美法仑在自体造血干细胞移植(ASCT)治疗系统性轻链型(AL型)淀粉样变性患者中的疗效及安全性.方法:回顾性纳入 2010-2023 年接受ASCT的AL型淀粉样变性患者 352 例,其中无丙二醇型美法仑预处理患者(A组)127 例,丙二醇型美法仑预处理患者(B组)225 例,比较两组治疗的安全性及移植后短期血液学缓解率.结果:两组患者的年龄、受累轻链类型、中性粒细胞植入和血小板植入时间无差异,A组患者心脏受累比例更低,但骨髓浆细胞比例更高.A组患者移植后 3 月血液学总体缓解率(89.4%vs 73.4%,P=0.001)和完全缓解率(39.4%vs 24%,P=0.005)均高于B组,可能与A组有更多患者(79.5%)在移植前接受蛋白酶体抑制剂诱导治疗相关.A 组 3～4 级腹泻(11.8%vs 2.7%,P＜0.001)和恶心呕吐(67.7%vs 35.1%,P＜0.001)事件发生率更高.两组患者在感染、心肾器官毒性方面未表现出差异.A组患者植入综合征(2.4%vs 7.6%,P=0.043)和黏膜炎(27.6%vs 46.7%,P＜0.001)的发生率更低,且未发生3级以上黏膜炎.结论:无丙二醇型美法仑预处理方案在AL型淀粉样变性患者的ASCT治疗中耐受性良好,疗效确切.
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关键词
无丙二醇型美法仑系统性轻链型淀粉样变性疗效安全性propylene glycol free melphalansystemic light chain amyloidosisefficacysafety
栏目名称
DOI
10.3969/j.issn.1006-298X.2025.01.002
发布时间
2025-04-14（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
基金项目
国家自然科学基金（82270767）
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