摘要非典型溶血尿毒综合征(aHUS)是一组临床表现为微血管病性溶血性贫血(MAHA)、血小板减少 和 急 性 肾 损 伤(AKI)的临床综合征,属于血 栓 性 微 血 管 病(TMA),病情常危重,未经有效治疗常致死亡或肾衰竭.根据 2016—2022 年我国病案首页数据,aHUS(含病因不明的溶血尿毒症综合征)患者约为 7.05/百万住院人数,存在儿童及育龄期女性两个年龄高峰.近年来,补体抑制剂的使用大幅改善了aHUS患者预后.随2022年11 月首个补体抑制剂在中国大陆正式上市,并纳入医保支付,补体抑制剂治疗也将惠及越来越多的中国 aHUS 患者.本文将回顾补体抑制剂治疗aHUS的临床进展,并对临床面临的挑战及未来可能的研究方向予以展望.
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