换一批摘要Alport综合征(AS)是一种由编码Ⅳ型胶原蛋白α链的基因发生致病性突变导致的遗传性肾病,目前尚无治愈手段.标准治疗为肾素-血管紧张素-醛固酮系统阻断剂,可显著延缓疾病进展,但仍有相当一部分患者在青少年或中年时期进展至终末期肾病.近年来,新型药物如钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 抑制剂、新一代非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂、内皮素受体拮抗剂等在动物模型和初步临床研究中展现出潜力,但需更多循证证据支持.基因治疗取得突破性进展,可部分恢复基膜胶原结构.干细胞疗法在修复基膜缺陷方面具有前景,但临床转化仍需验证.本文系统综述了AS的传统治疗现状与新兴疗法的研究进展,为临床实践和科研方向提供参考.
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关键词
Alport综合征治疗肾素-血管紧张素-醛固酮系统阻断剂基因治疗干细胞疗法Alport syndrometherapyrenin-angiotensin-aldosterone system inhibitorgene therapystem cell therapy
栏目名称
DOI
10.3969/j.issn.1006-298X.2026.01.012
发布时间
2026-03-20（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
基金项目
江苏省基础研究计划重点项目（BK20243061）
东部战区总医院科技创新研究计划（2023LCYYQH029）
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