换一批摘要目前,基因治疗是根治遗传性聋最有希望和最理想的策略之一,也是近年来全球听觉领域研究的重点、难点以及前沿热点.这在一定程度上得益于内耳独特的解剖结构——深埋于颞骨之中,其内充满内、外淋巴液,空间相对封闭,天然的血迷路屏障可使注入耳蜗的药物在局部随着淋巴液保持高浓度,同时最大限度地减少全身分布,降低非靶向器官和组织的可能风险.目前遗传性聋的基因治疗手段主要通过腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)载体向内耳递送具有正常功能的基因编码序列或基因编辑体系(如CRISPR/Cas9),以替代或纠正基因缺陷或异常,从而从根本上恢复患者的听力.
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栏目名称
DOI
10.3969/j.issn.1006-7299.2025.01.001
发布时间
2025-02-28（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
基金项目
国家自然科学基金（82225014）
国家重点研发计划（2020YFA0908201）
上海市科技创新行动计划（21S11905100）
上海市科学技术委员会科技创新行动计划（23J31900100）
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