换一批医保支付视角下罕见病药物预算影响分析
Budget impact analysis of rare disease drugs from the perspective of medical insurance payments—a sustainability study based on multi-scenario simulations
摘要[目的]评估罕见病药物纳入医保支付范围对医保基金的预算影响,通过多情景模拟分析不同支付政策下的财务可持续性.[方法]基于中国罕见病流行病学数据、临床用药模式和价格水平,构建预算影响分析模型.设计基准情景及多种政策情景,预测 5 年内罕见病药物对医保基金的累计影响.采用敏感性分析评估关键参数变化对预算影响的不确定性.[结果]本研究纳入了 10 种代表性罕见病的 15 种常用药物进行分析,其中 6 种已纳入医保目录,9 种尚未纳入.基于流行病学模型估算,2025 年中国实际接受治疗的罕见病患者约为3.5 万人,预计到 2029 年增长至 5.7 万人.在基准情景下,5 年内罕见病药物支出占医保总支出的比例从0.87%(128.4 亿元)逐步增长至 1.33%(257.6 亿元),5 年累计医保支出 950.7 亿元.扩容情景下,随着 9种新药物逐步纳入,2029 年支出比例将达 1.63%.实施谈判准入、支付标准和共付机制等多项政策组合后,该比例可控制在 1.25%以内,5 年累计节约支出 23.3 亿元.敏感性分析显示,药物价格变动±30%导致预算影响变动±27.8%,患者覆盖率和医保支付比例分别为第二、第三影响因素.[结论]通过实施综合支付政策组合,罕见病药物纳入医保的预算影响可控,但需建立动态调整机制以确保长期可持续性.
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关键词
罕见病药物预算影响分析医疗保险可持续性多情景模拟rare diseasesdrugsbudget impact analysismedical insurancesustainabilitymulti-scenario simulation
分类号
R95（药事组织）
栏目名称
DOI
10.3969/j.issn.1003-2800.2025.12.013
发布时间
2026-01-04（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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