摘要背景:造血干细胞移植成功的主要障碍是移植后的各种并发症,早期并发症主要与预处理有关.找出合理的剂量和新的高散低毒的预处理方案是提高造血干细胞移植成功率的关键.目的:了解以烷化剂为主的联合化疗作预处理,进行造血干细胞移植治疗恶性血液病的相关毒性和移植效果.设计:观察对比实验.地点:徐州医学院附属医院血液科.对象:选择1997-07/2006-02在徐州医学院附属医院住院的45例白血病及淋巴瘤患者,男31例,女14例,年龄7～52岁,中位年龄31岁.移植时病程5～17个月,平均8个月.方法:对45例白血病及淋巴瘤缓解期患者进行骨髓及外周血干细胞移植,预处理方案为以烷化剂为主的联合化疗,髓外毒性分级采用Bearman等制订的标准,预处理相关毒性分5个级别,即由无毒性(0级)至致死性毒性(Ⅳ级).统计分析完全缓解率、完全缓解时间、复发率和无病生存期.主要观察指标:各脏器预处理相关毒性发生情况.结果:①5例无任何毒性发生,最大毒性为Ⅲ级者占13%(6/45).各脏器预处理相关毒性大多数为Ⅰ～Ⅱ级,严重的预处理相关毒性Ⅲ级不多见.在Ⅰ～Ⅱ级预处理相关毒性中口腔黏膜溃疡和胃肠道毒性发生率较高,分别为73%(33/45)和51%(23/45),经治疗后短期内恢复;心脏毒性发生率低,均为Ⅰ级,多为心动过速和ST-T改变;肝脏预处理相关毒性,除2例肝静脉闭塞病外,多表现为转氨酶增高,4例出血性膀胱炎,其中1例为迟发性出血性膀胱炎.肾、肺和中枢神经系统预处理相关毒性少见.②移植后43例患者造血功能获得重建,植入失败死亡2例(4%).中位随访时间37(8～102)个月,复发10例及移植相关并发症死亡5例,28例仍长期无病生存(62.2%).100 d内移植相关死亡原因主要为急性移植物抗宿主病,巨细胞病毒性间质性肺炎,侵袭性感染,多脏器功能衰竭和早期复发.结论:烷化剂为主的预处理方案进行造血干细胞移植治疗白血病和淋巴瘤相关毒性轻,患者耐受好.