摘要背景:骨关节炎的病理生理过程中存在多种蛋白、信号通路及炎症递质等的参与,开发针对这些蛋白、信号通路及炎症递质等的小分子药物,可有效延缓骨关节炎的进展并改善其临床表现.目的:基于骨关节炎的发病机制,对小分子药物治疗骨关节炎的研究进展作一综述.方法:检索PubMed、中国知网和万方数据库,英文检索词为"osteoarthritis,arthritis,osteoarthrosis,degenerative,arthritides,deformans,small molecule drugs,small molecule inhibitors,small molecule agents",中文检索词为"骨关节炎,小分子药物,小分子抑制剂",按纳入和排除标准共纳入68篇文献进行总结.结果与结论:①目前对于骨关节炎发病机制的研究尚不明确,骨关节炎的发生发展与蛋白质、细胞因子及信号转导通路的关系较为密切,因此其治疗机制较为复杂,当前通过小分子药物靶向骨关节炎相关的蛋白质、细胞因子及信号转导通路成为一大研究热点.②小分子药物通常具有明确的细胞内或细胞外靶点和疗效,包括增强软骨修复、抑制关节退化、减轻炎症和缓解疼痛,另外一些抗骨关节炎的小分子药物在促进干细胞软骨分化和软骨基质重建方面显示出前景.③目前对于小分子药物靶向骨关节炎的病理生理过程从而延缓骨关节炎的进展,还处于实验性阶段,但这些小分子药物在实验过程中大部分都表现出预期的结果,目前并无相关研究说明小分子药物治疗骨关节炎的疗效.④小分子药物治疗骨关节炎在基础实验阶段已经达到了预期的实验结果,大量研究表明,小分子药物可以靶向抑制引起骨关节炎的特定蛋白质、细胞因子及信号转导通路,从而治疗骨关节炎,但其安全性和有效性等问题还需要进一步的基础和临床研究进行验证,这一过程需要更多的学者进行探索和研究.⑤目前国内外有许多学者针对骨关节炎的治疗做出了贡献,比起传统治疗方式而言,小分子药物在基础实验阶段表现出更好的疗效和安全性,有望成为未来骨关节炎治疗的新兴方法,为骨关节炎患者摆脱痛苦.