反义寡核苷酸的作用机制及其在运动系统中的研究进展

Mechanism of Action of Antisense Oligonucleotides and Their Research Progress in the Musculoskeletal System

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摘要反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASOs)是一类新型的小分子基因靶向药物,可与目的mRNA结合,ASOs以其与目标序列互补的碱基配对方式,对基因进行靶向调控.随着基因测序技术和分子合成技术的不断发展,ASOs在运动系统中的研究和应用进一步深入.本文阐述了ASOs在基因沉默和表达调控中的作用机制,以及其在基因治疗方面的应用前景.此外,还介绍了ASOs在运动系统疾病中的研究进展和应用情况,并分析此类药物目前所面临的问题,旨在深化医务人员对ASOs的认识,并为其在生物医学研究和临床中的推广应用提供有益参考.

作者 杨建乐 ^[1] 吴南 ^[2] 学术成果认领

作者单位中国医学科学院北京协和医院骨科,北京 100730;中国医学科学院北京协和医院骨骼畸形遗传学研究北京市重点实验室,北京 100730;中国医学科学院北京协和医院脊柱畸形大数据研究与应用重点实验室,北京 100730 ^[1] 中国医学科学院北京协和医院骨科,北京 100730;中国医学科学院北京协和医院骨骼畸形遗传学研究北京市重点实验室,北京 100730;中国医学科学院北京协和医院脊柱畸形大数据研究与应用重点实验室,北京 100730;中国医学科学院北京协和医院疑难重症及罕见病国家重点实验室,北京 100730 ^[2]

关键词反义寡核苷酸基因治疗临床应用运动系统 antisense oligonucleotides gene therapy clinical practice musculoskeletal system

分类号 R681 R746

栏目名称

综述

DOI 10.12290/xhyxzz.2023-0656

发布时间 2024-08-06