摘要目的 描述真实世界中胃肠间质瘤患者服用伊马替尼的血液学毒性的发生情况,并探索发生血液学毒性的影响因素.方法 收集中山大学附属第一医院2017年7月至2021年12月566例胃肠间质瘤患者的病例资料,统计患者接受伊马替尼治疗后各级血液学毒性发生率,并分析性别、年龄、肿瘤原发部位、疾病治疗阶段、伊马替尼血浆谷浓度对各类血液学毒性发生的影响.采用受试者操作特征曲线评估伊马替尼血浆谷浓度预测发生严重血液学毒性的效能.结果 最常见的血液学毒性是贫血,发生率为56.4％,其次是白细胞减少(47.0％),中性粒细胞减少和淋巴细胞减少发生率相似(31.4％和30.9％),血小板减少发生率较低(3.5％).3级及以上的各项血液学毒性发生率均在5％以下.单因素二元Logistic回归分析显示,女性是发生中性粒细胞减少(OR=1.697,95％CI 1.187～2.428,P=0.004)的危险因素.多因素二元Logistic回归分析显示,女性是发生白细胞减少(OR=2.333,95％CI 1.658～3.283,P＜0.001)的独立危险因素;女性(OR=1.450,95％CI 1.021～2.058,P=0.038)、≥60岁(OR=1.868,95％CI 1.308～2.666,P=0.001)、血浆谷浓度四分位区间上升是发生贫血的独立危险因素,血浆谷浓度每上升1个四分位区间,发生贫血的风险变为原来的1.278倍(95％CI 1.095～1.492,P=0.002).受试者操作特征曲线结果显示,伊马替尼血浆谷浓度预测严重贫血的最佳截断值为1428 μg/L,敏感度、特异度、约登指数、曲线下面积分别为0.500、0.725、0.225、0.622(P=0.029).结论 伊马替尼在治疗胃肠间质瘤中的安全性较好,血液学毒性通常是轻微的,多为1～2级,少数3级及以上.对使用伊马替尼进行治疗的胃肠间质瘤患者应定期检测血常规,做好包括治疗药物监测在内的药学监护,及时发现和处理伊马替尼引起的血液学毒性.