基因重组人凝血因子Ⅷ在中国人血友病A患者中使用的研究

Recombinant Factor Ⅷ for Treatment of Patients with Hemophilia A in China

二维码有效期 120s

摘要目的探讨第二代rFⅧ(Kogenate FS)在中国人血友病A患者中使用的安全性和有效性.方法采用第二代rFⅧ(Kogenate FS)治疗14例血友病A志愿者患者,用药前进行FⅧ抗体、FⅧ:C活性、血清病毒学(HBV、HCV和HIV)、血常规、尿常规、大便常规以及肝肾功能检查,于第一次用药后10 min和60 min进行FⅧ:C测定,治疗结束后进行FⅧ抗体和肝肾功能检测.结果 ①采用Kogenate FS治疗的14例血友病A志愿者患者中,Kogenate FS用量12.99～25.00 u/kg(平均18.74 u/kg),总用量3 000～11 000 u(平均6 570 u),自治疗至出血停止或出血症状改善所需的时间为1.5～5.5 d(平均3.29 d),除1例FⅧ抗体滴度较高者外,其余13例患者第一次用药后10 min和60 min FⅧ:C活性均明显升高,用药前后FⅧ:C活性比较差异具有显著性(P＜0.01).显效13例(占92.86%),好转1例(占7.14%),总有效率为100%.②14例血友病A志愿者患者中,用药前FⅧ抗体阳性2例,其中1例FⅧ抗体＞5 Bu,第一次用药后10 min和60 min FⅧ:C活性无明显升高,治疗结束后FⅧ抗体仍然＞5 Bu,但出血症状改善;另1例FⅧ抗体为4 Bu,第一次用药后10 rain和60 min FⅧ:C活性显著升高,治疗结束后FⅧ抗体转为阴性.③14例血友病A志愿者患者在应用Kogenate FS治疗期间和治疗结束后均表现出良好的耐受性,无不良事件或药物不良反应发生.结论第二代rFⅧ(Kogenate FS)治疗中国人血友病A患者耐受性好,安全有效.