原发性免疫性血小板减少症患者应用TPO-RAs减停药的研究进展
Research progress on tapering and discontinuation of TPO-RAs in ITP patients
摘要原发性免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia,ITP)是一种由免疫介导的血小板破坏增加和生成不足引起的出血性疾病,严重影响患者生活质量.近年来,血小板生成素受体激动剂(thrombopoietin-receptor agonists,TPO-RAs)因其安全性和有效性成为ITP二线治疗的首选药物.然而,长期使用TPO-RAs可能带来血栓栓塞、骨髓纤维化等风险,因此如何安全有效地减停TPO-RAs成为临床关注的重点.本文综述了TPO-RAs减停药的理论基础、临床实践及成功减停的预测因素.减停方案主要包括减少用药频次和减少剂量两种方式,个体化缓慢减停被认为是较为安全的选择.成功减停的预测因素包括早期接受TPO-RAs治疗、药物剂量低、病程短、治疗反应良好(尤其是达到完全反应)等.尽管已有研究表明部分患者可在停药后获得长期缓解,但目前关于TPO-RAs减停药的研究样本量较小,缺乏大规模随机对照试验,尤其是儿童ITP患者的相关研究较为欠缺.未来需要更多高质量的研究以明确减停药的最佳时机、方案及预测因素,为临床提供更精准的指导.
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