摘要目的 探讨重组人生长激素(rhGH)联合赖氨酸磷酸氢钙颗粒治疗特发性矮小症(ISS)的疗效及对患儿骨代谢与生长相关指标的影响.方法 选择 2020 年 3 月至 2024 年 3 月南阳市第二人民医院收治的 100 例ISS患儿为研究对象.采用随机数字表法将患儿分为对照组和观察组,每组50例.对照组患儿给予rhGH 0.10～0.15 IU·kg-1,每日 1 次,睡前皮下注射;观察组患儿在此基础上加用赖氨酸磷酸氢钙颗粒,每次 5 g,每日 2 次.2 组患儿均连续治疗 6 个月.治疗前及治疗后 3、6 个月时测 2 组患儿的身高、生长速率(GV)及骨龄(BA).治疗前及治疗后 6 个月,采集 2 组患儿空腹静脉血并分离血清,采用酶联免疫吸附法检测胰岛素样生长因子-1(IGF-1)、游离三碘甲状腺原氨酸(FT3)、游离甲状腺素(FT4)、促甲状腺激素(TSH)水平,电化学发光法检测 25-羟基维生素D[25-(OH)D]水平,精氨酸激发试验检测碱性磷酸酶(ALP)水平.记录 2 组患儿治疗过程中不良反应发生情况,并计算不良反应发生率.结果 治疗前 2 组患儿的身高、GV、BA比较差异无统计学意义(P>0.05).治疗后 3、6 个月时,2 组患儿的身高、GV、BA显著高于治疗前,且观察组患儿显著高于对照组(P<0.05).治疗前 2 组患儿的血清IGF-1、25-(OH)D、ALP水平比较差异无统计学意义(P>0.05).治疗后 6 个月,2 组患儿的血清IGF-1、25-(OH)D、ALP水平显著高于治疗前,且观察组患儿显著高于对照组(P<0.05).治疗后 6 个月时观察组患儿的FT3 水平显著高于治疗前,其余各指标 2 组患者治疗后与治疗前比较差异均无统计学意义(P>0.05).治疗前及治疗后,2 组患儿的FT3、FT4、TSH水平比较差异均无统计学意义(P>0.05).对照组和观察组患儿不良反应发生率分别为8%(4/50)、6%(3/50),2 组患儿不良反应发生率比较差异无统计学意义(χ2=1.628,P=0.804).结论 rhGH联合赖氨酸磷酸氢钙颗粒治疗ISS疗效显著,能够有效推进生长发育进程,提升ALP、IGF-1及 25-(OH)D水平,并且未观察到甲状腺功能减退或亚临床甲状腺功能减退的症状和严重的不良反应.