换一批摘要CRISPR/Cas是新近在细菌及古细菌中发现的一种可以降解外源核酸的获得性免疫调节系统,它由成簇规律间隔的短回文重复序列(Clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)和蛋白质Cas组成,其中Ⅱ型CRISPR/Cas9系统成分最简单,包括:crRNA(CRISPR RNA)、tracrRNA(trans-activating crRNA)、Cas9(CRISPR-associated protein),tracrRNA通过RNaseⅢ功能促进crRNA的成熟,由crRNA通过碱基配对识别并向导Cas9结合靶标DNA,最后Cas9蛋白通过自身内切核酸酶的活性剪切DNA,达到定点编辑DNA的作用.该技术已被广泛应用于多项科研领域,仿效CRISPR/Cas9作用机理,人工构建融合了tracrRNA和crRNA序列的一种特殊小向导RNA(small guide RNA,sgRNA)与Cas9的复合体,即能实现定点编辑基因的效果,且操作简捷、高效.文章综述了CRISPR/Cas9技术在药物研发中的应用,如细胞株改造、基因修复、动物模型构建、药物靶点筛选、遗传疾病治疗等.
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关键词
成簇规律间隔的短回文重复序列人工核酸内切酶RNA指导的核酸内切酶小向导RNA基因编辑定点突变CRISPREngineered endonucleaseRNA-guided endonucleasesgRNAGene editingSite-directed mutagenesis
分类号
R914（药物基础科学）
栏目名称
发布时间
2016-03-09（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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