换一批摘要在人类群体中,罕见病的发病率极低,其中80％由遗传因素导致,Duchenne型肌营养不良症(DMD)便是这类罕见病中极具代表性的一种.你是否曾偶遇过这样的幼儿:他们走路姿态酷似小鸭子,极易摔倒;普通人轻松就能完成的走楼梯、跑跳、起立等动作,对他们而言却异常艰难;更有甚者,十几岁便需依赖轮椅才能行动.这些看似特殊的表现,实则可能是DMD的典型症状.作为一种进行性肌肉萎缩疾病,DMD让行走成为"奢侈品",让生命变得脆弱,更给患者家庭带来了巨大的压力.
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