摘要本病例报道依库珠单抗治疗难治性局灶性节段性肾小球硬化(focal segmental glomerulosclerosis,FSGS)合并嗜酸性肉芽肿性血管炎(eosinophilic granulomatosis with polyangiitis,EGPA)的疗效.某中年男性患者确诊肾病综合征,数年后进展为FSGS,经传统免疫抑制方案(激素、钙调磷酸酶抑制剂、利妥昔单抗等)治疗仍持续大量蛋白尿(24 小时尿蛋白＞10.00 g).基于患者补体终末通路强效活化证据[末端补体复合物(terminal complement complex,C5b-9)为 317.56 ng·mL-1,超上限 30%]及肾小球内皮损伤特征,采用依库珠单抗靶向阻断C5 裂解(阻断经典、凝集素、旁路 3 条途径的共同终末步骤):诱导期每周 900 mg,持续 4 周;维持期每 2 周900 mg,持续 2 周(基于患者情况,实际给药间隔略有波动,但总剂量累计 8 100 mg),联合小剂量泼尼松(20 mg·d-1)控制辅助性T细胞2(T helper cell 2,Th2)炎症.患者治疗4周后24 小时尿蛋白下降83.65%(16.27 g降至2.66 g),血肌酐恢复正常(166 μmol·L-1降至 80 μmol·L-1),估算肾小球滤过率(estimated glomerular filtration rate,eGFR)提升 139.66%[41.1 mL·min-1.(1.73 m2)-1 升至 98.5 mL·min-1.(1.73 m2)-1],补体活化标志物及炎症因子显著下降.结果表明,采用依库珠单抗靶向阻断补体C5,可有效逆转FSGS相关肾损伤,为传统治疗无效者提供新的治疗方向.抗凝、感染预防及肾脏保护药物贯穿治疗全程实现多重风险管理,为复杂肾病多维度管理提供参考.