摘要目的：咪唑立宾（ mizoribine， MZR）是一种新型的免疫抑制剂，在国内治疗儿童肾病综合征病例报道较少。研究采取病例对照的试验方法研究咪唑立宾治疗儿童频繁复发肾病综合征的疗效和不良反应。方法纳入59例频复发型肾病综合征，并按其治疗方案的不同分为2组：治疗组29例给予MZR ＋糖皮质激素；对照组30例给予雷公藤（ tripterygium wil-fordii， TW）＋糖皮质激素治疗。2组总疗程12个月。观察患儿24 h尿蛋白定量、尿N-乙酰-β-葡萄糖苷（ NAG）酶、血清清蛋白、血胆固醇、血肌酐、复发频次、平均泼尼松用量。结果治疗结束时治疗组血清清蛋白高于对照组[（40．95±6．12）g/L vs （30．25±9．02）g/L]，血清胆固醇[（5．45±0．82）mmol/L vs （7．53±2．74）mmol/L]、尿蛋白定量[（0．89±0．52）g/24 h vs （1．63±2．02）g/24 h]、尿NAG酶[（21．43±14．16）U/（g· Cr） vs （41．67±12．35）U/（g· Cr）]水平均低于对照组，组间比较差异有统计学意义（P＜0．05）。随访第3、9、12个月，治疗组平均复发次数均低于对照组，组间比较差异有统计学意义（P＜0．05）。在随访第3、6、9、12个月，治疗组平均激素用量均低于对照组，分别为[（0．56±0．16）mg/（kg· d） vs （0．72±0．34） mg/（kg· d）]、（0．64±0．35）mg/（kg· d） vs [（0．67±0．52）mg/（kg· d）]、[（0．53±0．41）mg/（kg· d） vs （0．83±0．37） mg/（kg· d）]、[（0．34±0．15）mg/（kg· d） vs （0．54±0．26）mg/（kg· d）]，组间比较差异有统计学意义（P＜0．05）。结论相对于TW联合激素治疗，MZR联合足量激素治疗频复发型NS患儿可减少复发和降低糖皮质激素用量，提高临床缓解率。