摘要目的 探讨吡仑帕奈(perampanel,PER)作为添加治疗药物在癫痫性脑病伴睡眠期棘慢波激活(epileptic encephalopa-thy with spike-and-wave activation in sleep,EE-SWAS)患儿中的临床疗效、安全性及其对脑电图放电模式与认知功能的影响.方法 采用单中心、前瞻性、随机对照研究方法,纳入 2023 年 7 月～2024 年 3 月徐州医科大学附属医院收治的 100 例 EE-SWAS患儿,所有患儿在入组前均使用过至少 1 种抗癫痫药物(antiepileptic drug,AED),但控制效果欠佳.采用随机数字表法将患儿分为 PER 组(n=50)和氯硝西泮(clonazepam,CZP)组(n=50),2 组在基础治疗上分别加用 PER 或 CZP,且接受为期 12 个月的规范化治疗和随访.主要观察指标包括癫痫发作控制情况、睡眠期棘慢波指数(spike-and-wave index,SWI)变化、认知功能评分[采用韦氏儿童智力量表第 4 版(Wechsler intelligence scale for children-Ⅳ,WISC-Ⅳ)]以及不良反应发生的情况.结果 最终 94 例患儿完成研究,其中 PER 组 46 例,CZP 组 48 例.2 组患儿的基线特征比较,差异均无统计学意义(P>0.05).治疗 12 个月后,PER 组癫痫发作控制总有效率为 69.57%,显著高于 CZP 组的 52.08%(P=0.032).在 SWI 改善率方面,PER 组 12 个月的总改善率为 73.91%,亦优于 CZP 组的 47.92%(P=0.008).在认知功能方面,PER 组总智商(full-scale intelligence quotient,FIQ)、言语智商(verbal intelligence quotient,VIQ)、操作智商(performance intelligence quotient,PIQ)评分的提升幅度均显著优于 CZP 组(P<0.001).两组不良反应发生率相近,均以轻中度且患儿可耐受的症状为主.结论 PER 作为辅助治疗可有效改善 EE-SWAS 患儿的癫痫发作控制和脑电异常放电模式,显著提升了认知功能,且具有良好的安全性和耐受性,为 EE-SWAS 患儿提供了潜在有效的治疗选择.