摘要恶性黑色素瘤(MM)是预后不良的疾病.转移性MM现可用的全身治疗、化疗和免疫治疗,有效率低,有效持续时间短,5年生存率<10%,急需有效的新治疗方法.细胞毒T-淋巴细胞抗原-4(CTLA-4)抗体——易普利单抗(ipilimumab)和tremelimumab已在临床上研究,经严格的Ⅲ期试验对曾治的转移性MM与对照组比较,ipilimumab有延长总生存期益处.威罗菲尼(Vemurafenib,PLX4032)是癌基因BRAF激酶抑制剂,对未曾治疗有BRAF (V600E)突变的MM患者有很高的有效率,且能延长无进展生存期和总生存期.因此,美国食品药品管理局(FDA)先后批准应用ipilimumab和vemurafenib治疗晚期MM患者.临床试验化疗或靶向药联合应用可能更有益.其他靶向药物,包括血管生成和雷帕霉素靶蛋白抑制剂正在研究.
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