摘要上皮样肉瘤(ES)是一种临床上比较少见的、极具侵袭性的软组织肉瘤.多发群体为20～40岁青壮年,男女患病比例为2:1.ES患者目前尚无特别有效的治疗方法,初始诊断后的中位总生存期为30个月.复发或转移患者,生存期不超过一年.治疗ES首创新药,氢溴酸泰泽司他(tazemetostat hydrobromide)是果蝇zeste基因增强子人体同源物2(enhancer of zeste homolog 2,EZH2)编码的组蛋白甲基化转移酶(histone methyl transferase,HMT)的抑制药,若EZH2被异常激活,将导致控制细胞增殖的基因失调,引起多种实体瘤细胞的无限制迅速生长.EZH抑制药通过抑制EZH2酶活性发挥抗肿瘤作用,用于治疗不适合手术的、转移性或局部晚期上皮样肉瘤.氢溴酸泰泽司他是一种高活性、高选择性的表观遗传药物,于2011年3月,由美国Epizyme生物制药公司和日本卫材株式会社共同研制发现,并合作进行全球开发和商业化.2015年5月,Epizyme制药公司从日本卫材制药公司重新获得除日本之外的全球开发权.若Epizyme公司决定对亚洲第三方谈判许可授权,卫材公司拥有有限的优先权.2019年5月30日Epizyme公司向美国食品药品管理局(FDA)递交氢溴酸泰泽司他片治疗ES的上市新药申请(NDA),2019年7月25日美国FDA接受泰泽司他新药上市许可申请,并给予优先审评的地位;2019年12月18日美国FDA肿瘤学药物咨询委员会(ODAC)以全票通过,支持该公司开发的首创EZH2抑制药,氢溴酸泰泽司他片用于治疗不适合手术治疗的转移性或局部晚期上皮样肉瘤.2020年1月23日,FDA批准氢溴酸泰泽司他片上市,商品名为Tazverik?,这是FDA首次批准治疗ES的新药.该文对氢溴酸泰泽司他片的非临床和临床药理毒理学、临床研究、不良反应、适应证、剂量与用法、用药注意事项及知识产权状态和国内外研究进展等进行介绍.