2018-2022年中国和美国上市孤儿药的对比分析

Comparative Analysis of Orphan Drugs Marketed in the United States and China from 2018 to 2022

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摘要目的比较2018-2022年中国和美国孤儿药的上市情况,进一步了解两国孤儿药发展的趋势和差异形成原因.方法检索国家药品监督管理局、美国食品药品监督管理局获取中国和美国上市的孤儿药信息,并对中美上市孤儿药的数量、类型、药品上市许可持有人、目标疾病和创新药进行分类比较.结果 2018-2022年,美国上市426种孤儿药,我国上市63种孤儿药,平均环比增长率分别为-4.81％和8.38％.中国和美国上市孤儿药数量最多的类型均为抗肿瘤药和免疫调节剂类药品,其中美国235种(55.16％),我国15种(23.81％).在上市孤儿药的目标治疗罕见病类型中,美国最多的是罕见的肿瘤疾病197种(46.24％);我国则是罕见的神经和精神疾病22种(34.92％).美国上市36种具有突破性治疗价值的首创孤儿药,我国上市40种罕见病治疗的创新药.结论美国的孤儿药上市数量远超我国,但略微呈现下降趋势,而我国则呈现出上升趋势;美国本土孤儿药产业集中度较高,我国孤儿药仍需依赖进口;我国的国产罕见病创新药品数量取得实质性进步,但是与美国仍存在巨大差距,特别是在先进技术创新药研发方面.因此,我国在罕见病新药的研发上还需加大力度,积极参与全球同步研发实现合作共赢..